近日，輝瑞抗感染領(lǐng)域重磅創(chuàng )新藥物康新博?(Cresemba?，通用名：硫酸艾沙康唑膠囊，規格：40mg)獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批準，用于治療體重≥16千克 (kg)的6至18歲以下兒童患者的侵襲性曲霉病(Invasive Aspergillosis, IA)和侵襲性毛霉病(Invasive Mucormycosis, IM)。此次獲批，標志著(zhù)康新博?在中國的適用人群首次從成人拓展至特定的兒童及青少年群體，為現階段國內兒童真菌感染治療提供了新的臨床選擇，幫助我國免疫功能受損的患兒筑起了一道堅實(shí)的生命防線(xiàn)。

侵襲性真菌病(IFD)是血液惡性腫瘤、造血干細胞移植(HSCT)及實(shí)體器官移植等免疫功能低下的兒童患者面臨的致命并發(fā)癥之一。流行病學(xué)研究顯示，在急性淋巴細胞白血病(ALL)患兒中，IFD的發(fā)生率約為6.2%；而在接受化療的原發(fā)性急性髓系白血病(AML)患兒中，IFD 總發(fā)生率可達20.7%，并顯著(zhù)增加死亡風(fēng)險。在兒童 IFD 中，侵襲性曲霉病在 ALL 和 AML 患兒中的累積發(fā)病率分別約為3.2%和5.2%，疾病致死率分別為13.3%和7.8%；侵襲性毛霉病進(jìn)展迅速、破壞性極強，其相關(guān)死亡率可高達33%。

長(cháng)期以來(lái)，國內兒童IFD治療領(lǐng)域面臨著(zhù)巨大的臨床挑戰。一方面是由于兒童藥物代謝動(dòng)力學(xué)特征與成人存在顯著(zhù)差異，導致現有藥物在兒童體內的血藥濃度波動(dòng)大，難以達到理想的治療效果；另一方面，在侵襲性真菌病的臨床治療中，抗真菌藥物的選擇不僅需要考慮致病病原體和感染部位，還需結合患者的整體臨床背景進(jìn)行個(gè)體化評估。傳統抗真菌藥物可能的臟器損害及復雜的藥物相互作用，使得臨床醫生在用藥時(shí)不得不極其慎重。

康新博?兒科適應癥的獲批，為國內兒童IFD治療提供了循證基礎明確的規范化用藥選擇。一項針對侵襲性真菌病兒童患者開(kāi)展的非對照、多中心Ⅱ期臨床研究結果顯示，在符合條件的患兒中，艾沙康唑治療展現出良好的臨床結局：治療第42天的生存率達93.5%；在侵襲性曲霉病確診或臨床診斷患者中，治療結束時(shí)的總體應答率為66.7%；同時(shí)，藥物整體耐受性良好，藥物相關(guān)治療期間不良事件導致治療終止的發(fā)生率為6.5%6。該研究同時(shí)證實(shí)，艾沙康唑在兒童群體中的整體安全性特征與成人一致。

相比其他唑類(lèi)藥物，康新博?藥物相互作用的風(fēng)險更低7。對于往往需要合并使用多種藥物的血液腫瘤患兒而言，這一點(diǎn)至關(guān)重要，能有效降低因藥物相互作用導致的嚴重不良反應風(fēng)險。

輝瑞中國注冊事務(wù)部負責人王海輝表示：“我們感謝國家藥品監督管理局以保障公眾健康為核心，在藥品專(zhuān)業(yè)審評中對該產(chǎn)品的大力支持和嚴謹工作。每一個(gè)兒童用藥的審批，都是對藥品有效性與安全性的雙重考驗?？敌虏?兒科適應癥的獲批，建立在充分的臨床證據和嚴格審評審批基礎之上，是對兒童侵襲性真菌病治療領(lǐng)域長(cháng)期存在的用藥需求的積極回應，體現了各方為提升中國兒科患者治療水平所秉持的信念與共同的努力?！?/p>

作為廣譜的新型三唑類(lèi)抗真菌藥物，康新博?口服膠囊劑型(規格：100mg)于2021年獲批用于成人侵襲性毛霉病和侵襲性曲霉病治療；2022年，其注射劑型進(jìn)一步獲批，滿(mǎn)足不同臨床治療場(chǎng)景下的用藥需求。此次適應癥拓展至兒童及青少年患者群體，是在既有臨床應用基礎上，對其適用人群的進(jìn)一步延展。在兒科侵襲性真菌病這一高風(fēng)險、治療選擇有限、臨床決策高度復雜的領(lǐng)域，規范化、循證充分的治療方案，對于提升整體救治水平具有重要意義。

輝瑞中國醫院急癥事業(yè)部總經(jīng)理許德才先生強調：“康新博?兒科適應癥的獲批，是對于‘健康中國2030’規劃綱要中關(guān)于提升兒童健康水平、加強重大疾病防治號召的積極響應，讓中國兒童侵襲性真菌病的治療迎來(lái)了新的曙光。每一個(gè)患兒的背后都是一個(gè)充滿(mǎn)希望的家庭，挽救一名患兒就是挽救一個(gè)家庭的未來(lái)。未來(lái)，我們將繼續攜手各界，提升藥物的可及性，確保每一位急需治療的患兒都能從中獲益?！?完)