日前，原國家食品藥品監管總局（現國家市場(chǎng)監管總局）發(fā)布了《2017年度藥品審評報告》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《報告》）。報告顯示，在鼓勵藥物創(chuàng )新、提高藥品質(zhì)量方面，我國藥品審評審批制度改革發(fā)揮了重要作用。
2015年，國務(wù)院發(fā)布《關(guān)于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見(jiàn)》，提出了12項改革任務(wù)；2017年，中辦、國辦發(fā)布《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》，提出鼓勵藥品創(chuàng )新36條意見(jiàn)?！斑@三年來(lái)，藥品審評審批制度改革取得了很大成績(jì)?！敝袊帉W(xué)會(huì )理事長(cháng)孫咸澤指出。
藥品申請積壓現象得到緩解
安全有效，是對藥品的基本要求，這也是藥品審評審批的初衷。但過(guò)去一段時(shí)間，藥審效率低、藥品上市慢的問(wèn)題，困擾著(zhù)廣大藥企。許多藥品申請注冊后，等待數年才能獲批。藥品注冊申請積壓?jiǎn)?wèn)題嚴重，最多時(shí)積壓了22000件申請。這一現象，目前得到極大緩解。
《報告》顯示，2017年，我國完成審評審批的藥品注冊申請共9680件。排隊等待審評的注冊申請已由2015年9月高峰時(shí)的近22000件降至4000件（不含完成審評因申報資料缺陷等待申請人回復補充資料的注冊申請）。
據了解，我國已完善藥品審評審批技術(shù)支撐體系。初步形成了以適應癥團隊建設及項目管理為中心，優(yōu)先審評、溝通交流、專(zhuān)家咨詢(xún)委員會(huì )及信息公開(kāi)無(wú)縫銜接的審評工作機制，藥品審評隊伍由不足200人增加到800余人，藥品的審評標準、質(zhì)量和效率都有很大提高。
在藥審改革中，中日友好醫院副院長(cháng)姚樹(shù)坤印象較深的是針對臨床試驗管理進(jìn)行的改革。2015年，我國藥品監管部門(mén)開(kāi)始組織臨床試驗數據核查，主要檢查臨床數據的真實(shí)性、規范性、完整性?！斑@三個(gè)問(wèn)題是藥品在審批過(guò)程中的巨大障礙，改革是非常有必要的，切實(shí)提高了藥物臨床研究質(zhì)量，對藥物研發(fā)生態(tài)環(huán)境起到了凈化作用，確保每一個(gè)通過(guò)批準的藥都是安全有效的?！彼f(shuō)。
藥物研發(fā)生態(tài)得到凈化，對藥物創(chuàng )新十分有利。孫咸澤認為，藥審改革中鼓勵藥物研發(fā)創(chuàng )新的導向也越來(lái)越明顯?！氨热缟鲜性S可持有人制度的推行，減少了藥品研發(fā)者的資金投入和時(shí)間成本，新藥上市大約減少了三到五年的時(shí)間?！贝送?，優(yōu)先審評審批制度的建立，給新藥研發(fā)省去了更多時(shí)間成本。
《報告》顯示，截至2017年年底，423件注冊申請被納入優(yōu)先審評程序，其中具有明顯臨床價(jià)值的新藥占比最大，共191件，占45%。一批國產(chǎn)自主研發(fā)的創(chuàng )新藥，如重組埃博拉病毒病疫苗、非小細胞肺癌靶向藥甲磺酸奧希替尼片、兒童抗癲癇用藥左乙拉西坦注射用濃溶液等，通過(guò)優(yōu)先審評程序得以加快、優(yōu)先批準上市，為滿(mǎn)足臨床用藥需求、降低用藥費用、促進(jìn)公眾健康提供了有效保障。
“無(wú)論是申請臨床研究，還是申請新藥生產(chǎn)，現在審評審批的速度大大加快了，成效顯著(zhù)?！苯K恒瑞醫藥股份有限公司董事長(cháng)孫飄揚說(shuō)。
藥審流程還可繼續優(yōu)化，企業(yè)創(chuàng )新主動(dòng)性仍待提高
盡管藥審改革有突破，但不可能一蹴而就，仍需繼續。
“藥品審評審批依然還存在一些問(wèn)題?！睂O咸澤說(shuō)，我國醫藥市場(chǎng)目前以仿制藥為主，仿制藥一致性評價(jià)較慢。如何促進(jìn)仿制藥和原研藥在療效、質(zhì)量上達到一致水準，并提高仿制藥一致性評價(jià)速度，是藥審改革亟待解決的。
孫飄揚也認為，在保證藥品安全的前提下，藥審流程還可繼續優(yōu)化。比如，無(wú)論是仿制藥還是新藥，目前的政策是上市前都要檢查?？梢越梃b國外成功經(jīng)驗，仿制藥不用每個(gè)都檢查，節省審評資源，提高審評效率。再比如藥審過(guò)程中，生產(chǎn)現場(chǎng)檢查和臨床實(shí)驗檢查可以同步進(jìn)行，節省時(shí)間，而非目前要求的先后分開(kāi)進(jìn)行。
不過(guò)，最讓人擔心的是，藥品創(chuàng )新的熱情并未得到足夠的激發(fā)。
目前，我國建立完善了鼓勵藥品創(chuàng )新的優(yōu)先審評審批制度，防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的創(chuàng )新藥，以及兒童用藥、老年人特有和多發(fā)疾病用藥等17種藥品都列入了優(yōu)先審評審批范圍。藥企提出申請后，只要專(zhuān)家評估認為符合這17種情形，經(jīng)過(guò)社會(huì )公示且沒(méi)有反對意見(jiàn)，就會(huì )被列入加快審評審批藥品目錄，并由專(zhuān)人負責跟蹤幫助，推動(dòng)盡快上市。
“但企業(yè)的創(chuàng )新主動(dòng)性仍需提高?！睂O咸澤說(shuō)，目前跨國公司、民營(yíng)企業(yè)在藥品創(chuàng )新方面較為積極，國有企業(yè)相對缺乏動(dòng)力，要加大鼓勵國有醫藥企業(yè)進(jìn)行藥品創(chuàng )新，積極作為。
姚樹(shù)坤也認為，醫藥企業(yè)在創(chuàng )新方面缺乏足夠的動(dòng)力。原研藥開(kāi)發(fā)周期長(cháng)、投入大，企業(yè)更傾向于購買(mǎi)藥品專(zhuān)利生產(chǎn)仿制藥，而不是進(jìn)行原始創(chuàng )新。這需要從科技績(jì)效評價(jià)體系、人才評價(jià)體系的角度進(jìn)行全盤(pán)性考慮。
藥審過(guò)程中的一些環(huán)節在鼓勵企業(yè)創(chuàng )新上還不夠。浙江貝達藥業(yè)董事長(cháng)丁列明指出，關(guān)于臨床研究中的前置審批環(huán)節，如何能夠有效銜接人力審批和牽頭醫院等值得商榷。比如，開(kāi)展臨床研究必須通過(guò)倫理審查，而且要求所有參與單位都要過(guò)審。從組長(cháng)單位到所有參與單位，都做完倫理審查可能要花掉半年的時(shí)間。
從專(zhuān)利保護到臨床試驗，新藥研發(fā)須更多保障
據了解，目前世界處方藥銷(xiāo)售50強企業(yè)里沒(méi)有一家中國企業(yè)，銷(xiāo)售量前100名的藥品也沒(méi)有一個(gè)出自中國企業(yè)。中國是醫藥大國，但非醫藥強國，需要不斷加強創(chuàng )新。
藥品是一種特殊商品，核心專(zhuān)利多在藥品研發(fā)早期便申請了保護，但新藥研發(fā)通常需要超過(guò)十年的時(shí)間，在臨床研究和審評審批過(guò)程中專(zhuān)利有效期會(huì )被占用，等上市后可能過(guò)不了幾年就過(guò)期了?！半S著(zhù)新藥研發(fā)難度越來(lái)越大，研發(fā)周期越來(lái)越長(cháng)，藥品專(zhuān)利有效期被占用更多?！睂O飄揚說(shuō)，我國藥審改革已提出開(kāi)展藥品專(zhuān)利期限補償制度試點(diǎn)，建議建立適合國情的藥品試驗數據保護制度，進(jìn)一步解決新藥上市后專(zhuān)利期限不足的問(wèn)題，更好地鼓勵創(chuàng )新。
除了專(zhuān)利保護，臨床試驗也是新藥研發(fā)的重要環(huán)節?！拔覈F有的藥品臨床試驗機構、專(zhuān)家以及臨床管理專(zhuān)業(yè)人才，遠遠不能滿(mǎn)足快速增長(cháng)的新藥臨床研究需求，臨床研究成為新藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的瓶頸?！鄙裰菁毎こ逃邢薰究偨?jīng)理謝良志指出。
謝良志建議，在醫學(xué)教育中增加以臨床研究為主題的課程設置，培養臨床研究人才；增強醫院和醫生參加臨床研究的動(dòng)力和責任，將參加臨床研究的數量和質(zhì)量納入醫院和醫生考核指標；制定明確的法規，保護參與臨床研究的患者的合法權益等。
在藥審改革中，新藥研發(fā)還需得到更多激勵和保障。丁列明希望，優(yōu)化遺傳資源的審批流程，進(jìn)一步提升新藥審評審批速度。謝良志則希望，藥審改革能解決新藥批準上市后如何快速進(jìn)入醫保和醫院的問(wèn)題，激發(fā)藥品創(chuàng )新的原動(dòng)力?！斑M(jìn)一步完善優(yōu)化藥品審評審批政策法規體系和人才團隊，在風(fēng)險可控的前提下想盡一切辦法加快創(chuàng )新藥物進(jìn)入臨床研究和上市?！彼f(shuō)。
孫咸澤認為，藥審改革是一項系統工程，需要發(fā)改委、工信部、財政部、衛健委、人社部等部門(mén)協(xié)同行動(dòng)。這樣才能推動(dòng)新藥及時(shí)進(jìn)入臨床用藥目錄、招標采購環(huán)節、醫保報銷(xiāo)范疇等，真正讓百姓享受到改革的紅利。
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